Trasplante prenatal de células madre mesenquimales para tratar la osteogénesis imperfecta

Osteogenesis imperfecta (OI) can be a severe disorder that can be diagnosed before birth. Transplantation of mesenchymal stem cells (MSC) has the potential to improve the bone structure, growth, and fracture healing. In this review, we give an introduction to OI and MSC, and the basis for pre- and postnatal transplantation in OI. We also summarize the two patients with OI who have received pre- and postnatal transplantation of MSC. The findings suggest that prenatal transplantation of allogeneic MSC in OI is safe. The cell therapy is of likely clinical benefit with improved linear growth, mobility, and reduced fracture incidence. Unfortunately, the effect is transient. For this reason, postnatal booster infusions using same-donor MSC have been performed with clinical benefit, and without any adverse events. So far there is limited experience in this specific field and proper studies are required to accurately conclude on clinical benefits of MSC transplantation to treat OI.

Resumen

La osteogénesis imperfecta (OI) puede ser un trastorno grave que se puede diagnosticar antes del nacimiento. El trasplante de células madre mesenquimales (MSC) tiene el potencial de mejorar la estructura ósea, el crecimiento y consolidación de las fracturas. En esta revisión, le damos una introducción a la OI y MSC, y la base para el trasplante de pre y postnatal en OI. También se resumen los dos pacientes con OI que han recibido trasplante de pre y postnatal de MSC. Los hallazgos sugieren que el trasplante prenatal de MSC alogénicas en OI es seguro. La terapia celular es de beneficio clínico probable con un mejor crecimiento lineal, la movilidad y la incidencia de fracturas reducida. Desafortunadamente, el efecto es transitorio. Por esta razón, las infusiones de refuerzo postnatales utilizando MSC del mismo donante se han realizado con beneficio clínico, y sin ningún tipo de acontecimientos adversos. Hasta ahora hay una experiencia limitada en este campo específico y se requieren estudios apropiados para concluir con precisión sobre los beneficios clínicos de trasplante de MSC para tratar OI.